Usando tijeras moleculares envueltas en un paquete graso, investigadores han alterado una variante genética que conduce a la sordera en ratones. Un único tratamiento que incluyó la inyección de un cóctel de edición del genoma evitó la pérdida progresiva de la audición en animales jóvenes que de otra manera hubieran quedado sordos, según informa el investigador del Instituto Médico Howard Hughes (HHMI, por sus siglas en inglés), en Estados Unidos, David Liu, este miércoles en la revista 'Nature'.
El trabajo es uno de los primeros en aplicar un enfoque de edición del genoma a la sordera en animales, dice Liu. Debido a que el estudio se realizó en roedores, las implicaciones para el tratamiento de los seres humanos aún no están claras, pero, según el investigador principal, esperan que su trabajo "algún día aporte información para desarrollar una cura para ciertas formas de sordera genética en las personas".
Casi la mitad de todos los casos de sordera tiene una raíz genética, pero las opciones de tratamiento son limitadas. Eso es porque, hasta hace poco, los investigadores no tenían la tecnología para tratar directamente el problema subyacente: las mutaciones genéticas que sabotean la audición.
Una de esas mutaciones se encuentra en un gen llamado Tmc1. Un solo error ortográfico en este gen causa la pérdida de las células ciliadas del oído interno con el tiempo. Estas delicadas células cubiertas de pelos ayudan a detectar el sonido: las ondas de sonido doblan los pelos, como tallos de trigo en el viento; y las células ciliadas luego convierten esa información física en señales nerviosas que viajan al cerebro.